SCOPE-MM评分：预测复发/难治性多发性骨髓瘤患者BCMA CAR-T细胞治疗后疗效及毒性风险模...

主要观点总结

本文主要介绍了针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者BCMA靶向CAR-T细胞治疗的风险分层模型。通过识别单采前可测量的预后因素，成功建立并验证了SCOPE-MM评分，实现对CAR-T细胞治疗疗效及毒性的早期预测。研究为多中心观察性，涉及不同治疗产品和地理区域，并经过全面验证的SCOPE模型可在单采前有效进行风险分层。

关键观点总结

关键观点1: 风险分层模型的建立背景及目的

目前针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T细胞治疗的风险分层主要在淋巴清除时进行，但此时已无法回头调整。研究旨在通过识别单采前的预后因素，实现早期预测。

关键观点2: 研究方法和研究对象

该研究为多中心观察性研究，纳入9个国际研究中心的805例RRMM患者作为训练队列，分析人口统计学、实验室及临床数据。研究方法包括多变量Cox回归、时间依赖性AUC分析及分区法指导模型建立。

关键观点3: 研究内容及结果

研究发现单采前存在5个与无进展生存期缩短独立相关的因素，并建立单采前CAR-T细胞治疗结局分层（SCOPE）评分。根据SCOPE评分，患者分为低危组、中危组和高危组，其疗效及生存结局存在显著差异。此外，评分升高与多种不良事件及非复发死亡率的增加相关。两个外部验证队列均证实了SCOPE评分的预后价值。