前沿 | 精准修复免疫细胞，基因疗法新进展！

▎药明康德内容团队编辑  家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（Familial hemophagocytic lymphohistiocytosis，简称FHL）是一种遗传性免疫系统疾病，通常发生在不满18个月的婴幼儿身上。这类疾病可由多种导致细胞毒性T细胞与自然杀伤细胞功能丧失的突变引起，患儿会出现足以致命的过度免疫应答。目前，FHL可以通过造血干细胞移植进行治疗，但其致死率仍然很高，仍需要更有效的治疗方法。现在，基因编辑为FHL的治疗开辟了一条全新道路。在一项发表于《科学-免疫学》的研究中，德国Max-Delbrück中心Klaus Rajewsky教授领导的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑工具，成功修复了一种导致FHL的遗传缺陷，从而使免疫应答正常化。在小鼠实验中，该疗法帮助小鼠从疾病中康复。FHL可以由多种突变引起，而穿孔素1缺陷（Prf1）就是其中一种亚型的罪魁祸首。穿孔素是机体 ………………………………