18亿美元！罗氏与Ascidian达成RNA编辑疗法合作开发协议

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6月18日， 波士顿，寻求通过重写RNA疗法人类疾病的生物技术公司Ascidian Therapeutics宣布与罗氏签订研究合作和许可协议，以发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。（ 新锐！5000万美元A轮融资，重写RNA疗法 ） Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发RNA外显子编辑疗法，在千碱基范围内编辑RNA外显基因。 Ascidian的平台能够靶向大基因和具有高突变变异的基因，同时保持天然基因表达模式和水平。通过重写RNA，Ascidian的外显子编辑技术旨在提供基因治疗的持久性，同时大幅降低与直接DNA编辑和基因替换相关的风险。 根据该协议，Ascidian将为罗氏提供针对未公开神经靶点的Ascidian RNA外显子编辑技术的独家、靶点特异性权利。Ascidian将与罗氏合作进行发现和某些临床前活动 ………………………………