主要观点总结
文章介绍了全球首个精准靶向治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液的国内首仿之争的情况。包括诺西那生钠的功能特点、研发历程、市场竞争格局以及新适应症和新剂型的发展动态等。同时，也介绍了其他药企在SMA治疗领域的研发和竞争情况。
关键观点总结
关键观点1: 诺西那生钠注射液的功能和特点
诺西那生钠是一种18聚体的反义寡核苷酸（ASO），能够改变SMN2前mRNA的剪接方式，增加SMN蛋白的产生，是治疗SMA的精准靶向药物。通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而有效改善患者的运动功能和提高生存率。
关键观点2: 诺西那生钠的市场竞争情况
目前，诺西那生钠面临来自国内药企齐鲁制药和重庆药友制药的仿制药竞争。尽管诺西那生钠的核心专利于2030年才到期，但仿制药的上市申请已获得受理，未来对市场的冲击作用将不容小觑。
关键观点3: 其他SMA治疗药物的发展动态
除了诺西那生钠，还有其他SMA治疗药物如罗氏的利司扑兰和诺华的Zolgensma等。利司扑兰是一种口服疗法，适用于所有年龄段的儿童和成人SMA患者。Zolgensma则是一种基因疗法，有望通过一次给药达到终生有效的‘治愈’效果。这些新药的开发和上市将进一步推动SMA治疗领域的竞争和发展。
文章预览
作为全球首个精准靶向治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，诺西那生钠注射液自其诞生以来便备受关注，如今其国内首仿之争已然打响。 近日，国家药监局药品审评中心（CDE）公开的信息显示，齐鲁制药以仿制4类提交的诺西那生钠注射液的上市申请已获得受理。公开资料显示，2024年9月，重庆药友制药率先递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请。如今齐鲁制药的加入，使得这一领域的竞争更加激烈。 通过鞘内注射给药，诺西那生钠注射液能够直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而有效改善患者的运动功能、提高生存率，改变 SMA 的疾病进程。该药的全球首创性和在 SMA 治疗领域的显著疗效，无疑为罕见病患者带来了新的希望和曙光。 业内人士指出，重庆药友和齐鲁制药相继报产，不仅将促进国内药企在SMA治疗药物研发方面的创新
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