刘如谦：Cell 子刊发文，碱基编辑技术「革新」心血管疾病治疗

文章预览

本文导览 生物技术转化先锋聚集地 1.文献报道 研究背景与设计亮点 核心技术解析 2. 碱基编辑器（BE）的临床进展 2025 年 4 月 2 日 医麦学术 eMedClub News CRISPR 基因编辑技术，是 21 世纪以来生命科学领域最受关注的突破之一。凭借其简单、高效、可精确改变或编辑替换基因等优势，CRISPR 技术被广泛应用于生物医药领域，在肿瘤和其他遗传疾病等药物开发中展现出极大的应用前景，并于 2020 年获得了诺贝尔化学奖。 随着技术的不断发展，研究人员发现，常规的 CRISPR 基因编辑技术面临 脱靶效应、递送、免疫原性 等诸多挑战。传统 CRISPR 基因编辑时会产生 DNA 双链断裂 （DSB） ，这可能会造成大片段碱基缺失或染色体失序，在临床上会有引发恶性肿瘤的风险。 为了克服这些挑战，哈佛大学 刘如谦 （David Liu） 团队开发了下一代基因编辑技术，包括 碱基 ………………………………