无法坐立，连爬行都曾是奢望……无药可治的她，因一份特殊的“圣诞礼物”重获新生

主要观点总结

本文介绍了脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗进展，包括多款新药的研发和应用，以及产业界在罕见病新药研发方面的探索。文章还介绍了药明康德在罕见病新药研发方面的贡献和一体化、端到端的CRDMO服务平台的作用。

关键观点总结

关键观点1: SMA治疗进展和新药研发

近年来，随着产业界的不断努力，多款新药接连问世，SMA患者的生活质量得到了大幅提高。目前已有几款药物被批准用于治疗SMA，包括诺西那生钠、OAV101和利司扑兰等。

关键观点2: 产业界的探索

为了满足罕见病患者的需求，产业圈仍在继续探索针对罕见病的新药研发。当下有大量针对罕见病的新药正处于积极的临床研究中，包括小分子药物，以及以寡核苷酸与肽类为代表的多种新分子类型。

关键观点3: 药明康德在罕见病新药研发中的贡献

药明康德通过一体化、端到端的CRDMO新药研发平台，助力全球合作伙伴加速新药问世、造福病患。在神经系统类罕见病疗法研发方面，药明康德拥有丰富经验和技术优势，成功助力多个中枢神经系统药物进入临床阶段。

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