专栏名称: 循因缉药
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基因编辑公司Intellia裁员27%

循因缉药  · 公众号  ·  · 2025-01-13 11:14
    

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球视野,深度视角 各位亲爱的股东,大家早上好中午好晚上好。 2025年1月9日,知名基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布公司战略调整。 其中,公司NTLA-3001停止研究。 Intellia将主要推动两款候选药物的研发,分别是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)的Next-z(NTLA-2001)和HAE的NTLA-2002。 同期宣布的,还有公司预计2025年裁员27%。 #01 Next-z Next-z(NTLA-2001)是Intellia开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)的体内基因编辑药物候选药物。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)是一种累及多系统的致死性疾病,由转甲状腺素蛋白(TTR) 淀粉样物质在心脏、外周神经和其他组织中沉积引起,根据病因不同分为突变型(ATTRv)和野生型(ATTRwt)两种。 根据不同病症表现,分为ATTR-PN(转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病)和ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病)两 ………………………………

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