刚刚，辉瑞又一重磅新药获批！

主要观点总结

辉瑞开发的1类新药「马塔西单抗注射液」在国内获批上市，用于常规预防治疗A型和B型血友病，以防止或减少出血发作。该药已在欧美日等地陆续获批，成为全球首个B型血友病每周一次皮下注射药物及首个适用于A/B型血友病的固定剂量方案药物。该药物的上市基于关键III期试验BASIS的积极结果，显示其在减少出血方面有显著效果。辉瑞还开展了其他研究以拓展这一疗法到更广泛的患者群体中。

关键观点总结

关键观点1: 新药介绍

辉瑞开发的「马塔西单抗注射液」是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。

关键观点2: 适应症

适用于患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A或重型血友病B的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，用于规律性治疗以减少出血的发作。

关键观点3: 药物特点

马塔西单抗成为全球首个B型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于A/B型血友病的固定剂量方案药物。其通过预充式注射笔每周一次皮下注射的方案，为全人群提供普适性预防治疗新路径。

关键观点4: 临床试验结果

关键III期试验BASIS结果显示，马塔西单抗在减少出血方面有显著效果，与既往因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，其经治疗出血的年化出血率(ABR)分别降低了35%和92%。

关键观点5: 药物的意义

马塔西单抗通过创新性非因子治疗机制，突破性解决抑制物患者无法接受传统替代疗法的临床困境，为血友病患者提供新的治疗选择。