速递 | 长效免疫抑制新药获FDA优先审评资格，有望10月获批

▎药明康德/报道日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受该公司为Ultomiris递交的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。这种药物是一种长效C5补体抑制剂，可用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。优先审评资格意味着FDA将在今年10月19日之前作出回复。 aHUS是一种严重的慢性罕见病，可导致重要器官的进行性损伤，其中肾脏为主要影响器官，可出现肾衰竭和早夭。这种慢性罕见病的主要特征为血栓性微血管病（TMA），患者全身微血管中出现炎症和血液凝结。据报道，Ultomiris是首个长效的C5补体蛋白抑制剂，每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性。这种药物可通过抑制终端补体级联反应，治疗补体信号通路不受控制激活引发的多种疾病，如阵发 ………………………………