一针几千万，能买北京四合院！屡次刷新世界最贵药纪录，它凭什么？

文章预览

本文作者：云也 今天是世界血友病日。而就在上周， 中国有了自己的第一款一次给药、长期有效的 AVV 基因治疗药物： 国家药监局官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（研发代号：BBM-H901）于 4 月 10 日获批上市，用于治疗血友病 B 成年患者。 图源：国家药监局 然而，该药在给血友病 B 患者带来全新选择的同时，也有与生俱来隐忧—— 与它同类的药物，都非常贵，甚至贵到一针都卖不出去。 刷新全球最贵药榜单，上市后一针都没卖出去 B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于 FIX 的缺乏，血液无法正常凝固，导致患者比其他人更频繁、更长时间地出血。 波哌达可基注射液是以静脉给药的方式，将人凝血因子 IX 基因导入血友病 B 患者体内，通过其持续表达，提高并维持患者的凝血因子水平。 而与它同为治疗血友病 B 的 AAV 基 ………………………………