Science：基因疗法时代已经到来！

生物探索 · 公众号 · 生物 · 2018-01-22 09:50

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经历30年沉浮，基因疗法已经成为很多疑难杂症的解决方案之一。1月12日，《Science》期刊发表了一篇综述，对于基因疗法的发展进行了深入的回顾。 ▲AAV和慢病毒载体是最近几种获批基因疗法的基础。基因编辑技术处于转化和临床初期阶段，但预计将发挥越来越大的作用。（图片来源：Science）本文转载自“药明康德”，原标题，《科学》：基因疗法时代已经到来！ 1 基因疗法的历史在四十五年前，基因疗法界的领军人物Theodore Friedmann博士曾设想过通过基因治疗来改善由单个基因引起的遗传性疾病。基因治疗可能具有治疗更方便、效果更持久的临床益处。与那些旨在提供某类蛋白质的疗法相比，对患者体内的细胞进行基因疗法处理，让其持续自动制造这些所需 ………………………………

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