诺华「芦可替尼」在华获批慢性移植物抗宿主病新适应症

主要观点总结

诺华公司的JAK抑制剂捷恪卫（芦可替尼片）获得了中国NMPA批准新适应症，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。芦可替尼通过抑制JAK1/2信号传导降低cGVHD的发生率，其疗效在一项随机、开放性、III期临床研究中得到验证，表现优于当前最佳可用疗法（BAT）。此前，芦可替尼已在国内获批用于其他病症。

关键观点总结

关键观点1: 诺华的JAK抑制剂捷恪卫获得NMPA新适应症批准

诺华的JAK抑制剂捷恪卫（芦可替尼片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的治疗。

关键观点2: 芦可替尼降低cGVHD发生率

芦可替尼是JAK1/2抑制剂，通过抑制供体T细胞的增殖、炎性细胞因子的产生以及Treg的功能和活性，降低慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的发生率。

关键观点3: 芦可替尼在临床试验中表现优异

一项随机、开放性、III期临床研究比较了芦可替尼与当前最佳可用疗法（BAT）治疗异基因干细胞移植后中、重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者的疗效，结果表明芦可替尼的疗效优于BAT。

关键观点4: 芦可替尼的其他适应症获批

芦可替尼已在国内获批用于治疗其他病症，包括急性移植物抗宿主病（aGVHD）、原发性骨髓纤维化（PMF）等。

文章预览

6月13日， 诺华 宣布其JAK抑制剂捷恪卫（ 芦可替尼 片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。 cGVHD是异基因造血干细胞移植的主要并发症之一，发病率约为30%～70%。cGVHD可累及一个或多个器官，主要包括皮肤、眼睛、口腔、肝脏、消化道、肺等，表现为硬皮病、闭塞性细支气管炎、肝脏和皮肤的纤维化、靶器官异基因抗体的沉积等多器官受损的自身免疫性血管性胶原病的特征。 糖皮质激素目前仍然是cGVHD的一线治疗药物，然而，其治疗有效率仅50%~60%，部分患者发展为激素难治性cGVHD（SR-cGVHD）。此类患者预后差，且长期使用糖皮质激素会带来感染、骨质疏松等不良反应，增加了不良结局的风险。对于SR-cGVHD患者，临床仍存在较大未满足 ………………………………