照亮百年漫漫长夜！首创新药改写梗阻性肥厚型心肌病治疗范式丨奇点深度

主要观点总结

本文介绍了关于肥厚型心肌病（HCM）的最新治疗进展，特别是首创新药玛伐凯泰在治疗HCM中的重要作用。文章详细描述了玛伐凯泰的作用机制、临床试验结果、长期疗效和安全性，以及在中国梗阻性HCM患者中的应用。文章还讨论了HCM的历史、现状和治疗困境，以及玛伐凯泰如何为HCM患者带来希望。

关键观点总结

关键观点1: 玛伐凯泰成为首个针对梗阻性HCM核心病理生理机制的药物，显著改善了LVOT压差和患者NYHA分级，也改善了患者的运动能力和生活质量。

玛伐凯泰的作用机制和临床试验结果

关键观点2: 玛伐凯泰在全球多中心临床试验中取得阳性结果，且在中国梗阻性HCM患者群体中也有显著疗效。

玛伐凯泰的全球和中国临床试验

关键观点3: 玛伐凯泰的故事不仅是治疗HCM的创新药物开发过程，更是一个从理论到实践的首创新药典范。

玛伐凯泰的临床意义和创新药物典范

文章预览

*仅供医学专业人士阅读参考 今年4月初，浙大二院发布的一条消息迅速登上各大平台的热搜榜。 浙大二院成功完成了亚洲首例家族性肥厚型心肌病合并肝功能衰竭患者的心肝同期联合移植手术，且患者康复出院！ 与此同时，年轻人猝死的“隐形杀手”——肥厚型心肌病（HCM），也因此再次成为公众关注的焦点。有统计数据显示， HCM是35岁以下年轻人心源性猝死的最大幕后黑手 [1]。据估算，在中国人群中，每10万人中大约有80人患有HCM[2]。 在HCM自1868年首次被描述之后的150多年里，由于没有认清它的发病机制，仅能对症治疗；手术治疗难度大、风险高，术后并发症风险也很高。因此， HCM患者亟需新的有效治疗方案。玛伐凯泰的诞生，让HCM患者首次看到了希望。 首创机制！HCM领域迎来“划时代”的首创新药 在人类医学发展的长河中，总有一些药物不 ………………………………