速递 | 创新小分子药物3期临床结果积极，支持递交上市申请

▎药明康德内容团队编辑近日，阿斯利康和BridgeBio Pharma共同宣布，在研疗法acoramidis在日本进行的3期临床试验中获得积极结果。这一试验旨在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者。试验结果将支持acoramidis在日本的监管申请。这项临床试验是一项开放标签3期临床试验，招募了25名患者，其中22名完成了为期30个月的随访。试验的评估标准为在30个月时估计的生存可能性高于在全球性3期临床试验ATTRibute-CM中安慰剂组患者的数值。试验结果显示，在30个月时没有观察到患者死亡，acoramidis在患者生存、心脏相关住院、功能改善指标，以及生活质量指标方面，在这一3期临床试验中获得的结果与全球性3期临床试验ATTRibute-CM的结果一致。详细结果将在未来的医学会议上公布，并将递交给日本监管机构。BridgeBio在去年7月宣布ATTRibute-CM ………………………………